FDA-अनुमोदित मिटापिवट थैलेसीमिया उपचार में क्रांति लाएगा: पहली मौखिक दवा से नई उम्मीद.
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Firstpost•03-01-2026, 17:48
FDA-अनुमोदित मिटापिवट थैलेसीमिया उपचार में क्रांति लाएगा: पहली मौखिक दवा से नई उम्मीद.
- •थैलेसीमिया के लिए पहली FDA-अनुमोदित मौखिक दवा मिटापिवट, लाल रक्त कोशिका ऊर्जा चयापचय को लक्षित करती है, जो पारंपरिक रक्त आधान और आयरन केलेशन से परे एक रोग-संशोधित दृष्टिकोण प्रदान करती है.
- •क्लिनिकल परीक्षणों (ENERGIZE, ENERGIZE-T) से पता चला है कि मिटापिवट वयस्क अल्फा- और बीटा-थैलेसीमिया रोगियों में हीमोग्लोबिन के स्तर को काफी बढ़ा सकता है, थकान कम कर सकता है और आधान निर्भरता को कम कर सकता है.
- •हालांकि यह आशाजनक है, प्रतिक्रिया दरें भिन्न होती हैं, और सिरदर्द, मतली और संभावित यकृत संबंधी जोखिम जैसे दुष्प्रभावों के लिए जोखिम मूल्यांकन और शमन रणनीति के तहत सावधानीपूर्वक निगरानी की आवश्यकता होती है.
- •भारत के लिए, जहां थैलेसीमिया का बोझ अधिक है, मिटापिवट आधान पर निर्भरता कम करके परिवर्तनकारी हो सकता है, लेकिन नियामक अनुमोदन, सामर्थ्य और पहुंच महत्वपूर्ण चुनौतियां बनी हुई हैं.
- •मिटापिवट जटिल जीन-एडिटिंग उपचारों का एक स्केलेबल, कम आक्रामक विकल्प प्रदान करता है, हालांकि यह गैर-उपचारात्मक है और इसे आजीवन उपयोग की आवश्यकता होती है, जो अन्य उभरते उपचारों का पूरक है.
यह क्यों महत्वपूर्ण है?: मिटापिवट थैलेसीमिया देखभाल में एक महत्वपूर्ण बदलाव का प्रतीक है, जो पहली मौखिक, रोग-संशोधित दवा प्रदान करता है.
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